“真的很感谢医生，还好没有放弃……”回想起女儿这三年的艰难求医路，韦女士忍不住哽咽。6岁的宁宁扑闪着一双水灵灵的大眼睛，安静地依偎在妈妈身边。
日前，记者从中山大学孙逸仙纪念医院获悉，该院为“神经母细胞瘤IV期”的患者进行了脐带血异基因造血干细胞移植，并创新地采用“氟达拉滨+环磷酰胺+白舒非+拓扑替康”方案进行预处理，目前患者恢复良好。
专家表示，此次成功治疗的经验，有望为高危难治性神经母细胞瘤的治疗提供一种新的思路。
“砒霜”助力稳定病情
2016年1月，宁宁在广西当地医院诊断为神经母细胞瘤，开始接受化疗。这是一种病因尚不明确的肿瘤，在儿童恶性肿瘤发病率中占第四位，医学界将之称为儿童恶性肿瘤中的“癌症之王”。
因前期症状不明显，一般诊断时多数病例已到了肿瘤晚期，预后极差，目前，国内外多通过化疗的方式来治疗高危神经母细胞瘤，但临床证明，70%的晚期病人在常规化疗后复发。
宁宁经过9个疗程的化疗后，腹部仍有一个10cm×5cm大小的肿瘤。辗转求医，宁宁一家来到中山大学孙逸仙纪念医院，该院儿科肿瘤专科黎阳教授团队为她制定了包含“砒霜”（三氧化二砷）的联合化疗方案。
砒霜为何能治病？这是该院儿科肿瘤专科制定的专门针对高危神经母细胞瘤的“杀手锏”化疗方案。由中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科牵头的全国多中心协作组的初步结果显示，接受含砷剂化疗方案治疗的神经母细胞瘤患儿在诱导治疗结束后的客观缓解率较传统化疗显著提高约20%。
宁宁的病情进展得到了有效控制。随后宁宁接受了手术治疗，但由于肿瘤包绕血管和重要脏器，小宁宁腹部仍有部分无法切除的残留肿瘤及多处肿大的淋巴结。虽然肿瘤活性已被抑制，肿瘤标记物也转为正常，但残留病灶是一颗“定时炸弹”，让宁宁一家无法安心。
异基因造血干细胞移植打开“新思路”
有没有其他办法？摆在医生和家属面前的，还有一种治疗手段未尝试——造血干细胞移植。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任、儿科血液专科主任方建培教授介绍，脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低的优势，且移植后免疫重建较骨髓或外周血造血干细胞移植具有更强的移植物抗肿瘤效应，对进一步清除宁宁体内的残留肿瘤更有益处。
通过移植前配型比对，宁宁很幸运地在广东省脐血库找到了非血缘无关供体的10/10HLA全相合的脐带血。
今年3月份，黎阳团队为小宁宁进行了脐带血异基因造血干细胞移植，创新地提出采用“氟达拉滨+环磷酰胺+白舒非+拓扑替康”方案进行预处理，移植后一个半月，宁宁顺利出院。
中山大学孙逸仙纪念医院儿科血液专科副主任黄科教授介绍，近期宁宁回院复查结果显示，移植后半年多，多项指标均显示无关供体造血干细胞及免疫细胞完全植入，未发现排斥反应，病情稳定。
黄科介绍，采用异基因脐带血造血干细胞进行移植，患者康复快、排斥反应少，免疫功能重建良好，为治疗高危性神经母细胞瘤提供了一种新的思路。
【南方日报记者】 朱晓枫 实习生 苑青青
【通讯员】张阳 刘文琴 刘苏